FDA将Sarepta的杜氏基因治疗标签扩大到4岁及以上的患者

FDA扩大Sarepta的杜氏肌营养不良症基因疗法标签至4岁及以上患者，包括不依赖轮椅和依赖轮椅的患者。该疗法旨在减缓侵袭性肌肉疾病进展，尽管有争议，但FDA高级官员建议被拒绝。该疗法在上市前六个月创造了2亿美元的收入，公司股价上涨35%。